Insilico Medicineの発表によると、同社は生成AIを使用して希少疾患の新しい治療法の探索を進めている。7000を超える希少疾患が世界中で数百万人に影響を及ぼしているため、従来の創薬プロセスは時間がかかり、患者数が多い疾患に焦点を当ててきた。

生成 AI で希少疾患の創薬を加速する

2020年に開始されたInsilico MedicineのAIプラットフォームは、高度な生成AIアルゴリズムと医薬と計算化学の方法論を組み合わせている。この強力な組み合わせにより、効力や安定性などの望ましい特性を備えた新規分子構造の生成が可能になる。 このAI主導のシステムを活用することで、Insilico Medicineは、これまで効果的な治療法がなかった希少疾患の潜在的な治療法の特定において進歩を遂げた。

特発性肺線維症（IPF）治療における有望な進歩

Insilico Medicineは、生成AIの使用を通じて、稀で進行性の肺疾患である特発性肺線維症（IPF）の治療のための新規分子の生成に成功した。この画期的な分子は最近、FDAによって希少疾病用医薬品の指定を受け、患者を対象とした第2相試験に入る予定だ。同社によれば、AIで設計された薬剤が、AIによって発見された標的に対してこの段階に到達したのは初めてとのことで、この成果はAI主導の創薬における大きなマイルストーンとなる可能性がある。

筋萎縮性側索硬化症（ALS）の新たな治療標的を発見

Insilico Medicineはまた、重篤な神経変性疾患である筋萎縮性側索硬化症（ALS）を研究する科学者の連合とも提携している。AIプラットフォームを活用し、ALS患者からの広範な臨床データと遺伝データを活用することで、研究者らは17の高信頼性治療標的と11の新規治療標的を特定した。ハエの目を使った実験を通じて、ALSの特徴である神経変性を救う強力な可能性を示すこれまで報告されていない遺伝子を発見した。これらの発見は、この現在不治の病に対する革新的な治療法を開発する可能性を秘めている。